11月5日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了一项由中国科学家完成的突破性研究——全球首次化学遗传学神经调控的人体临床研究。国际同行在配发的评论中认为，该研究创新性地把基因治疗与小分子药物结合起来，使治疗强度可按需调整，这是现有其他类型基因疗法无法实现的。
该研究由首都医科大学宣武医院赵国光教授团队、北京脑科学与类脑研究所罗敏敏教授团队与健达九州（北京）生物科技有限公司共同完成。其最大的创新点在于，通过一次基因递送，让特定脑区神经元表达一个自然界中并不存在的“人工设计受体”，只认一种特定的小分子药物，不吃药时“静默”，吃药时就被激活。
论文资深作者、北京脑科学与类脑研究所教授罗敏敏告诉记者，先让目标神经元表达一种经改造的受体，再用相应的小分子药物去调节活性，这种方法被称为化学遗传学神经调控，它能够实现对特定神经元活动的药理学控制。该技术问世二十余年，本次研究首次为它的临床转化提供了直接人体证据。
临床研究中，3例药物难治性癫痫患者在接受新方案治疗后，异常放电的神经元被踩下精准刹车，月平均发作频率从4.33次降至0.33次。
“癫痫是神经元异常同步化放电。目前仍有约三分之一的患者在规范使用抗癫痫发作药物后仍无法控制发作，即药物难治性癫痫，其中相当一部分最终需要接受切除性手术。”论文通讯作者、首都医科大学宣武医院教授赵国光解释，切除是不可逆的且受功能区限制，化学遗传学神经调控提供了一种不切除、不毁损的思路。
伦敦大学学院癫痫专家马修·沃克认为，在这样小的样本中观察到如此幅度的发作减少令人振奋，而且迄今未见严重的治疗相关不良反应。更重要的是，这种可开可关的调控能力，是传统基因疗法所不具备的。
“如果这一范式能在更大规模的试验中得到验证，它的意义将不止于癫痫。”罗敏敏说，原则上，凡是可以归因于特定脑区神经元活动过高或过低的神经与精神疾病，都可能用同样的思路去“装开关”。
据了解，该疗法已于2026年先后获得中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局的临床试验许可，并已经在中国启动面向难治性颞叶及额叶局灶性癫痫的Ⅰ期临床试验。
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